الرياض 
30°C
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء عقار “كاسجفي” (Casgevy)، وهو أول علاج يستخدم تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا لدى الأفراد البالغين الذين تجاوزوا سن 12 عامًا.
أوضحت الهيئة أن العقار قد تم تقييمه بنجاح من حيث فعاليته وسلامته، حيث يتم عمل العلاج بواسطة تقنية التحرير الجيني لتصحيح الطفرة الوراثية في الجين المتأثر. يقوم العلاج بإمكان الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل صحيح، حيث يتم استخراج خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ليتم بعد ذلك زراعتها مرة أخرى في جسم المريض، مما يؤدي إلى تحقيق تأثير طويل الأمد.
يعتبر فقر الدم المنجلي من الأمراض الوراثية التي تحدث نتيجةً للتغيرات الجينية المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، مما يؤدي إلى تشوه شكل كريات الدم الحمراء وتعكر تدفقها في الأوعية الدموية. تسبب هذه التغيرات في آلام حادة وصعوبة في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وتظهر أعراض الأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي، مثل الألم الحاد وضيق التنفس.
أما بالنسبة لـ “الثلاسيميا”، فإنها مرض دم وراثي يحدث نتيجة للتغيرات الجينية التي تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب نقصًا في إنتاجه وانخفاض مستوياته في الدم. تظهر أعراض مثل فقر الدم وضيق التنفس كمرافقة لهذا المرض.
