نجح علماء روس من معهد سانت بطرسبرغ للفيزياء النووية، بالتعاون مع زملائهم من جامعة سانت بطرسبورغ الطبية الأولى، في الحصول على براءة اختراع لدواء يستخدم في علاج مرض “باركنسون” في المراحل المبكرة.
الدواء الجديد يعمل على إنزيم الغلوكوسيريبروسيداز، الذي يتم ترميزه بواسطة جين GBA1، وتُزيد زيادة طفراته من خطر الإصابة بالمرض بشكل كبير.
صوفيا بتشيلينا، مديرة مختبر الوراثة الجزيئية البشرية في المعهد، أوضحت أن النشاط المنخفض لإنزيم الغلوكوسيريبروسيداز يؤدي إلى تراكم الركيزة في الخلايا، مما يمكن أشكالًا سامة من بروتين ألفا سينوكلين من التثبيت وتسببها في التنكس العصبي.
وأشارت إلى أن الدواء الذي تم تطويره يزيد كفاءة عمل الإنزيم بشكل فعال.
تم تصميم نموذج حاسوبي لإنزيم الغلوكوسيريبروسيداز من قِبل علماء المركز الوطني للبحوث “معهد كورشاتوف”، وتم استكشاف التعديلات الكيميائية للبروتين التي يمكن أن تعزز من كفاءته.
وأظهرت نتائج التجارب التي أجريت على خلايا المرضى أن الدواء الناتج يقلل بشكل كبير من تراكم الركيزة الضارة في الخلايا العصبية، وهو أكثر فعالية من الأدوية الأخرى المستخدمة حاليًا والتي تخضع لتجارب سريرية خارجية.