أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، موافقتها على علاج جيني لمرض «الهيموفيليا بي»، ما يُعرف بمرض «الناعور» وهو جرعة تُعطى لمرة واحدة لشفاء المرضى من العلاجات المنتظمة، مشيرةً إلى أن تكلفته تصل إلى 3.5 مليون دولار، ما يجعله أغلى دواء في العالم.
ويتسبب الناعور "اضطراب نادر"، في عدم تجلط الدم على نحو طبيعي؛ بسبب نقص البروتينات اللازمة لتجلطه، وقد يسبب فقدان هذه البروتينات نزيفاً مستمراً لفترات طويلة بعد أي إصابة، ويُحرم المصابون بهذا المرض من ممارسة أي ألعاب رياضية.
كان أكثر من فريق بحثي حول العالم قد قدم علاجات جينية للمرض، غير أن هذه العلاجات التي لا تزال قيد التجارب، لم تعطِ أملاً في تخليص المريض من حقن نفسه بشكل منتظم مرة أو مرتين في الأسبوع، ووجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى «هيماجينكس» قد أسهم في تقليل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54%.