سجلت المملكة إنجازاً طبياً غير مسبوق على مستوى العالم، حيث نجحت مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالشؤون الصحية بوزارة الحرس الوطني في استخدام العلاج الجيني “كاسكيفي” عبر تقنية التعديل الوراثي كرسبر لعلاج مريض يبلغ من العمر 13 عاماً مصاباً بأنيميا البحر الأبيض المتوسط (الثلاسيميا الكبرى).
ويُعد هذا النجاح، الأول من نوعه خارج نطاق التجارب والأبحاث السريرية، حيث كان المريض يعتمد على نقل الدم الدوري كل 3 أسابيع منذ ولادته، وبعد نجاح زراعة الخلايا الجينية، وتماثله للشفاء بحمد الله غادر المدينة الطبية.
ماهو العلاج الجيني كاسكيفي؟
يمثل قفزة نوعية في مجال الطب، خاصة في علاج الأمراض الوراثية. وهو عبارة عن تقنية حديثة تعتمد على تعديل الجينات المسببة للمرض داخل الخلايا البشرية، وذلك بهدف تصحيح الخلل الجيني وإيقاف تطور المرض.
كيف يعمل كاسكيفي؟
- استهداف الجين المعطوب: يتم تحديد الجين المسبب للمرض بدقة، ثم يتم تصميم جين سليم ليحل محله.
- تقنية كريسبر: تستخدم تقنية كريسبر كأداة جراحية دقيقة لقص الجزء المعطوب من الجين واستبداله بالجزء السليم.
- إدخال الجين السليم: يتم إدخال الجين السليم إلى الخلية المستهدفة باستخدام ناقل جيني، مثل الفيروسات المعدلة.
- تصحيح الخلل: يقوم الجين السليم بوظيفته الطبيعية، مما يؤدي إلى تصحيح الخلل الجيني وإيقاف تطور المرض.
أهمية كاسكيفي
- علاج جذري: يعتبر كاسكيفي علاجًا جذريًا للأمراض الوراثية، حيث يستهدف السبب الرئيسي للمرض وليس الأعراض فقط.
- آمال جديدة: يفتح كاسكيفي آفاقًا جديدة لعلاج العديد من الأمراض الوراثية التي كانت تعتبر مستعصية.
- تحسين نوعية الحياة: يمكن لكاسكيفي أن يحسن بشكل كبير نوعية حياة المرضى، ويقلل من الحاجة إلى العلاجات التقليدية.
يذكر أن المملكة تستعد لاستخدام المزيد من هذه العلاجات الجينية المتقدمة قريباً لعدد من المرضى المصابين بالأنيميا المنجلية وأنيميا البحر الأبيض المتوسط، مما يعزز مكانتها في مجال العلاج الجيني عالمياً.